Genska terapija - prvi koraci (Inovacije u biotehnologiji)

Genetski inženjering u lečenju bolesti

Genetska terapija predstavlja jednu od revolucionarnih mogućnosti lečenja bolesti, trenutno u fazi kliničkih ispitivanja. Naučnici ispituju mogućnost genske terapije u lečenju karcinoma, AIDS-a, cistične fibroze, hemofijile, hiperholesterolemije i nekih autoimunih oboljenja. Ono što je zajedničko jeste da se genska terapija za sada razvija samo za one bolesti kod kojih postoji nepravilna funkcija jednog gena, a cilj ove terapije je trajno izlečenje.

Kako funkcioniše genska terapija?

Određenim eksperimentima moguće je utvrditi mutirani gen, a onda ga i zameniti funkcionalnim ispravnim genom. Kako je od davnina poznato da pri infekciji virusima dolazi do ugrađivanje virusnog genoma u ljudski, ovi organizmi koriste se za prenos željenog „terapijskog“ gena do ciljnog mesta.

Dva su načina sprovođenja genske terapije: direktno ubacivanje vektora (sistema koji nosi „terapijski“ gen) u ciljne ćelije organizma (npr. tumorske) ili  izlovanjem željenih ćelija iz ljudskog organizma, zatim odgajanje ovih ćelija sa vektorom i povraćaj mutiranih ćelija u ljudski organizam. Ove mutirane ćelije stvaraju željene regulatorne proteine u skladu sa ubačenim zdravim genom. Najpogodnije ćelije za ova istraživanja su ćelije kostne srži, zbog svog velikog potencijala za deobu.

Najveći problem genske terapije je nasumično uvođenje DNK u ćeliju, bez mogućnosti usmeravanja vektora prema bolesnoj ćeliji. Ovaj drugi navedeni pristup je kontrolisaniji i omogućava ciljaniju terapiju.

 A realnost?

Prva genska terapija odobrena je u Evropi već 2015. godine. U pitanju je bio lek za lečenje deficijencije enzima lipoproteinske lipaze, retkog genetskog poremećaja prevalence od 1-2 pacijenta na milion ljudi. Ovaj poremećaj izaziva kardiovaskularne bolesti i zapaljenje pakreasa i do tada je jedina opcija za lečenje bila ekstremna dijeta i lečenje simptoma paktreatitisa. Međutim, sam lek, iako je bio potencijala za trajno izlečenje, povučen je sa tržišta jer je doživeo komercijalni neuspeh.

Drugi primer genske terapije odobren je 2016. godine, za lečenje retkog imunološkog poremećaja kod beba poznatog i kao „bubble baby“ bolest. Ovaj poremećaj neretko se završavao fatalno već u prvoj godini života jer bebe nisu imale normalno razvijanje imunog sistema. Srećom, ovaj lek promeniće život oko 350 beba jer će njihove matične ćelije kostne srži „popraviti“ odgovarajućim genima i vratiti imuni sistem u normalu. 

Autor teksta: Veljko Cvetković